Hvorfor resultater fra noen kliniske forsøk kan være upålitelige

Vitenskapsbiten. wavebreakmediaVitenskapsbiten. wavebreakmedia

Kliniske studier har vært gullstandarden for vitenskapelig testing helt siden Den skotske marine kirurg dr. James Lind gjennomførte den første mens han prøvde å erobre skjørbuk i 1747. De tiltrekker seg titalls milliarder dollar av årlig investering og forskere har utgitt nesten en million studier til dags dato ifølge Det mest komplette registeret, med 25,000 mer hvert år.

Kliniske forsøk brytes ned i to kategorier: Prøver for å sikre at en behandling er egnet for menneskelig bruk og forsøk på å sammenligne ulike eksisterende behandlinger for å finne den mest effektive. Den første kategorien finansieres av medisinske selskaper og foregår hovedsakelig i private laboratorier.

Den andre kategorien er minst like viktig, informerer regelmessig beslutninger fra myndigheter, helsepersonell og pasienter overalt. Det har en tendens til å foregå på universiteter. Utlegget er mindre, men knapt lommeskift. For eksempel, National Institute of Health Research, som koordinerer og finansierer NHS forskning i England, brukt £ 74m på forsøk i 2014 / 15 alene.

Likevel er det et stort problem med disse offentlig finansierte forsøkene at få vil være oppmerksomme på: a betydelig antall, kanskje nesten halvparten, produserer resultater som er statistisk usikre. Hvis det høres sjokkerende ut, bør det gjøre det. En stor mengde informasjon om effektiviteten av behandlinger kan være feil. Hvordan kan dette være riktig og hva gjør vi med det?

Deltakelsesproblemet

Kliniske studier undersøker effekten av et stoff eller en behandling på en passende gruppe mennesker over en passende tid. Disse effektene er sammenlignet med et andre sett av mennesker - "kontrollgruppen" - som mener at den får samme behandling, men vanligvis bruker placebo eller alternativ behandling. Deltakere blir randomisert til grupper, derfor snakker vi om randomiserte kontrollerte studier.

Hvis det er for få deltakere i en prøveperiode, kan forskerne ikke kunne deklarere et resultat med sikkerhet selv om en forskjell oppdages. Før en prøve starter, er det deres jobb å beregne riktig prøvestørrelse ved å bruke data på den minimum klinisk viktige forskjellen og variasjonen på utfallet som måles i populasjonen som studeres. De publiserer dette sammen med forsøksresultater for å gjøre det mulig for statistikere å sjekke sine beregninger.

Tidlige stadier har færre rekrutteringsproblemer. Svært tidlige studier involverer dyr og senere stadier betaler folk godt å delta og trenger ikke store tall. For forsøk på effektiviteten av behandlinger, er det vanskeligere både å rekruttere og beholde folk. Du trenger mange flere av dem, og de må vanligvis forplikte seg til lengre perioder. Det ville være en dårlig bruk av offentlige penger til å betale så mange mennesker store summer, for ikke å nevne de etiske spørsmålene om tvang.


Få det siste fra InnerSelf


For å gi et eksempel, Add-Aspirin trial ble lansert tidligere i år i Storbritannia for å undersøke om aspirin kan stoppe visse vanlige kreftformer fra å returnere etter behandling. Det søker 11,000 pasienter fra Storbritannia og India. Hvis det antas at det bare rekrutterer 8,000, kan funnene ende opp med å bli feil. Problemet er at noen av disse studiene fortsatt behandles som endelige til tross for at det er for få deltakere å være så sikre.

En stor studie så på forsøk mellom 1994 og 2002 finansiert av to av Storbritannias største finansieringsorganer, og fant at færre enn en tredjedel (31%) rekrutterte tallene de søkte etter. Litt over halvparten (53%) ble gitt en forlengelse av tid eller penger, men fortsatt 80% slo aldri målet sitt. I en oppfølging av de samme to funders virksomhet mellom 2002 og 2008, 55% av forsøkene rekruttert til målet. Resten ble gitt utvidelser, men rekruttering forblir utilstrekkelig i omtrent halvparten.

Forbedringen mellom disse studiene er trolig på grunn av Storbritannias Kliniske forsøksenheter og forskningsnettverk, som ble introdusert for å forbedre total prøvekvalitet ved å tilby kompetanse. Likevel synes nesten halvparten av britiske forsøk å slite seg med rekruttering. Verre er Storbritannia en verdensleder innen prøveekspertise. Ellers er sjansene for å finne forsøksteam som ikke følger best praksis mye høyere.

Veien forover

Det er bemerkelsesverdig lite bevis på hvordan man skal rekruttere godt. Den eneste praktiske inngripen med overbevisende bevis på nytte er fra et kommende papir som viser at telefonering av personer som ikke svarer på postinvitasjoner, noe som fører til en økning i rekruttering på 6%.

Et par andre inngrep fungerer, men har betydelige ulemper, slik som la rekrutter vite om de er i kontrollgruppen eller hovedtestgruppen. Siden dette betyr dispensing med hele ideen om blind testing, en hjørnestein i de fleste kliniske forsøk, er det uten tvil ikke verdt det.

Mange forskere tro løsningen er å legge inn rekrutteringsstudier i forsøk for å forbedre hvordan vi identifiserer, nærmer og diskuterer deltakelse med mennesker. Men med finansieringsorganer som allerede er strukket, fokuserer de på å finansiere prosjekter som raskt kan integreres i klinisk omsorg. Studere rekruttering metodikk kan ha stort potensial, men er ett skritt fjernet fra klinisk omsorg, så faller ikke inn i den kategorien.

Andre er jobber med prosjekter for å dele bevis på hvordan å rekruttere mer effektivt med prøvegrupper i større grad. For eksempel, vi jobber med kolleger i Irland og andre steder for å knytte forskning til hva som forårsaker rekrutteringsproblemer til nye tiltak som er utformet for å hjelpe.

I mellomtiden, en lag ved University of Bristol har utviklet en tilnærming som slått rekruttering helt rundt i noen forsøk ved i utgangspunktet å snakke med forskerteam for å finne ut potensielle problemer. Dette er ekstremt lovende, men vil kreve en havforskjell i forskerøvelsen for å forbedre resultatene over hele linjen.

Og her treffer vi det underliggende problemet: Å løse rekruttering ser ikke ut som en høy prioritet i politiske termer. Storbritannia er i forkant, men det er langsom fremgang. Vi vil nok gjøre mer for å forbedre helsen ved å ikke finansiere nye behandlingsevalueringer i et år og sette all finansiering i metodforskning i stedet. Inntil vi får tak i dette problemet, kan vi ikke være sikre på mye av dataene som forskere gir oss. Jo før det går til toppen av dagsordenen, jo bedre.

Den Conversation

Om forfatteren

Heidi Gardner, forskerforsker, University of Aberdeen; Katie Gillies, MRC Methodology Research Fellow, University of Aberdeen, og Shaun Treweek, professor i Health Services Research, University of Aberdeen

Denne artikkelen ble opprinnelig publisert på Den Conversation. Les opprinnelige artikkelen.

Relaterte bøker:

{amazonWS: searchindex = Bøker; søkeord = kliniske forsøk; maxresultater = 3}

enafarzh-CNzh-TWnltlfifrdehiiditjakomsnofaptruessvtrvi

følg InnerSelf på

facebook-ikonettwitter-iconrss-ikonet

Få den siste via e-post

{Emailcloak = off}