Multiple sklerose påvirker millioner av mennesker verdensomspennende. Det er en nevrologisk sykdom preget av inflammatoriske lesjoner i sentralnervesystemet (hjernen og ryggmargen) som forårsaker skade på myelinskjeden - det beskyttende laget rundt nervecellene. Dette forårsaker nevrologisk dysfunksjon, som for eksempel muskelforlamning eller tap av følelse. Mens noen grad av spontan reparasjon av skjeden oppstår naturlig, samler mange pasienter uopprettelig funksjonshemning.

Det er to viktigste typer MS, som har et annet mønster av symptomer. Det er primær progressiv MS, en sjeldnere form som påvirker 15% av pasientene som ikke har tilbakefall og tilbakemeldinger, men har en langsom forverring av symptomene. Deretter er det den vanligste formen, relapsing-remitting MS, som påvirker 85% av pasientene. Personer med dette skjemaet har tilbakefall av symptomer som kan vare lenge før en ettergivelsesperiode. Og mellom en halv og to tredjedeler av pasientene med det antas å fortsette å utvikle sekundær progressiv sykdom, hvor MS-relatert funksjonshemming blir gradvis mer irreversibel.

Tilgjengelige behandlinger for MS inkluderer injiserbare legemidler, som interferon-beta og natalizumab - som forhindrer at noen inflammatoriske immunceller kommer inn i hjernen og ryggmargen der de kan forårsake skade - og oral medisiner som dimetylfumarat. Dessverre har alle disse begrensninger dersom noen effekt i sekundær progresjon, spesielt i de avanserte stadiene der relapses ikke lenger forekommer.

Årsaken til MS er ukjent, men en rekke sykdomsmekanismer antas å være mediert av immunsystemet. Selv i fravær av en kur, er det rimelig å si at det er gjort mer fremgang i behandling med multippel sklerose de siste to tiårene enn muligens i et annet område av nevrologi. Vi kan nå tilby nyttig behandling til mange pasienter som er rammet av den mer vanlige tilbakefallssykdommen, men ingen effektiv behandling er ennå godkjent for bruk i primær progressiv sykdom, gitt vår begrenset forståelse av denne type sykdomsprosess.

En eksperimentell metode

I de siste to tiårene har en type stamcelletransplantasjon fått betydelig oppmerksomhet som en eksperimentell behandling for MS. Kalt autolog hematopoietisk stamceltransplantasjon (HSCT), denne metoden innebærer høsting og frysing av stamceller fra beinmerg som deretter reinfuseres inn i pasienten.

Stamceller mobiliseres fra beinmarg og deretter høstes og fryses, for deretter å bli reinfusert til den samme pasienten etter at immunsystemet har blitt nesten fullstendig eliminert ved kjemoterapi. Protokoller for transplantasjon har blitt raffinert gjennom årene, læring fra de som brukes til behandling av visse blodkreftformer, noe som har ført til redusert toksisitet og færre dødsfall ved hjelp av teknikken. Hovedstammen til disse stamceller er å rekonstruere det nå ikke-eksisterende immunsystemet, som muligens gjenstarter det til et tidligere, mer naivt utviklingsstadium som antas å ha gått foran de patologiske svarene som førte til MS i utgangspunktet.

Til tross for interessen har det hittil vært lite eller ingen bevis for at disse stamceller faktisk reparerte nerveskaden.

Flere forsøk er en god ting

Flere små studier har blitt gjennomført i de siste 20-årene, noe som førte til et sterkt forslag om at denne metoden virker, men med begrenset makt til å bestemme ekte klinisk fordel. Bare en liten kontrollert internasjonal prøveversjon har vist overlegenhet av transplantasjon ved å redusere MS 'inflammatoriske lesjoner sammenlignet med mitoxantron, et kjemoterapeutisk middel. Så det er oppmuntrende at en gruppe ledet av Basil Sharrack, en erfaren MS-etterforsker, og John Snowden, en ekspert på bruken av HSCT for behandling av kreft, foreslo betydelig fordel for noen mennesker i Sheffield, Storbritannia, med relapsing- remittere MS som deltok i MIST internasjonale kliniske forsøk.

Andre deltakere er i USA, Sverige og Brasil. Resultatene forventes i 2018. Dette er akkurat typen klinisk prøve som trengs for å identifisere det beste transplantasjonsregimet, og dets relative effekt og sikkerhet sammenlignet med andre lisensierte terapier, inkludert spesielt alemtuzumab, en av de lisensierte behandlingene for relapsing-remitting MS.

I mellomtiden må forståelig entusiasme for noen oppmuntrende, men anekdotiske tilfeller bli temperert av behovet for å etablere effektivitet strengere og ytterligere. Selv om HSCT på dette tidspunktet ikke har plass i den rutinemessige behandlingen av MS, skal inkludering av utvalgte pasienter i kontrollerte studier utført ved etablerte transplantasjonssentre oppmuntres.