Alzheimers gjennombrudd? Har vi nesten herdet demens?

Min svigermor ringte meg i går. Hun vet ikke helt hva jeg gjør for en jobb, men har en vag ide jeg jobber med en gruppe som ønsker å forstå og til slutt hindre Alzheimers sykdom.

Hun hørte på radio at noen hadde utviklet en kur mot Alzheimers sykdom. Det hadde noe å gjøre med biler i oppkjørselen og den amerikanske regjeringen bankrollerte den. Hun var både fornøyd og lettet, og foreslo at jeg nå fokuserer min oppmerksomhet på andre hjernesykdommer som må botes.

Hun sendte meg en link til radiointervjuet som var tidsbestemt for å falle sammen med publisering av forskning i Nature's Scientific Reports journal. De media utgivelse om studien, som radiointervjuet min svigermor hørte, var veldig spent.

Det varslet oss til et elegant sett med eksperimenter, basert på teknologi fra Flinders Medical Center, som genererte kandidatvacciner mot Alzheimers sykdom som derfor kan gi behandling for demens. Ifølge en av studiens forfattere kan en effektiv vaksine være bare noen få år unna.

Vaksinene, testet i dyremodeller av Alzheimers sykdom og i menneskelig hjernevev, viste høy respons til begge målene i hver kontekst. Dette er virkelig gode nyheter, og disse forbindelsene bør flyttes til medisinutviklingsrøret så raskt som mulig.


innerself abonnere grafikk


Men før vi blir for spente, er det verdt å merke seg at for alle 5,000-10,000-forbindelser som går inn i utviklingsrørledninger, bare ett legemiddel vil bli godkjent til bruk hos pasienter, til en estimert kostnad på US $ 2.6 milliarder.

I Alzheimers sykdom ble 244-forbindelser undersøkt i 413 kliniske studier mellom 2002 og 2012, med bare ett nytt stoff blir godkjent for midlertidig å lindre symptomer på sykdommen. Det er en suksessrate på 0.4%.

Noen fakta om Alzheimers og demens

Legene beskriver demens som et fenomen der en person har problemer over flere områder av tenkning. Det skjer for eksempel når problemer med å planlegge, huske, konsentrere seg eller navigere blir så alvorlige at personens helse eller evne til å leve selvstendig er kompromittert.

Hos mennesker over 65 er den vanligste årsaken til demens (rundt 70%) Alzheimers sykdom. Eldre alder er den største risikofaktoren for Alzheimers; en av ti personer i alderen mellom 60 og 70, og tre i ti over 80, oppfyller kliniske kriterier for sykdommen.

Alzheimers sykdom er oppkalt etter Alois Alzheimer, som i 1906 gjennomførte en etterforskning av en kvinne som hadde dødd med demens. Ved å bruke farger til å plette hjerneceller, observert han to unormale patologiske egenskaper - "plaques" og "tangles" - spredt over hele hjernen.

Tangler og plaques som er karakteristiske for Alzheimers sykdom er målet for de fleste behandlinger i utviklingen. NIH Image Gallery / Flickr, CC BYTangler og plaques som er karakteristiske for Alzheimers sykdom er målet for de fleste behandlinger i utviklingen. NIH Image Gallery / Flickr, CC BYDisse plakkene og tangles forblir målene for gjeldende forskning. I det 21ste århundre er platene kjent for å bestå av fragmenter av et protein som kalles beta-amyloid, og tangles er kjent som tau-proteiner.

Med gjennomsnittsalderen for folk i utviklede land øker, er også antallet personer med Alzheimers sykdom. Den store nødsituasjonen er at uten et gjennombruddsprosess, antall folk som lever med demens i Australia forventes å være nesten 900,000 av 2050.

Med voksende befolkninger blir dette problemet større, og forventet sosial og økonomisk byrde anses katastrofalt. Følgelig forplikter den amerikanske føderale regjeringen seg nå US $ 991 millioner per år til forskning og behandling av Alzheimers sykdom og demens.

Den australske regjeringen har forpliktet seg A $ 4 millioner i året for de neste fem årene for å overvinne det samme problemet.

Vaksineutvikling over hele verden

Det er fortsatt ingen kur for Alzheimers sykdom. Hovedbehandlingsstrategien for de siste 30-årene har vært å forsøke å redusere symptomer på minnetap og desorientering av erstatte noen av hjernekjemikaliene, kalt neurotransmittere, som går tapt når sykdommen utvikler seg.

Som forskning rapportert denne uken, vi søker etter farmakologiske gjennombrudd ved å utvikle medisiner for å forstyrre akkumuleringen av enten amyloid or tau-proteiner, eller begge. En måte å oppnå dette på er å bruke en aktiv vaksine for å stimulere immunsystemet til å angripe amyloid eller tau. Alternativt kan kunstige antistoffer mot amyloid eller tau gis regelmessig via infusjoner. Dette er kjent som en passiv vaksine.

Minst 14 vaksineutviklingsprogrammer målrettede tau er for tiden på vei. For amyloid, minst 18 vaksine programmer har begynt eller blitt fullført og mislyktes.

Andre, ikke-vaksine behandlinger mot amyloid og tau er også i utvikling. For eksempel kan stoffer sikte på å fjerne amyloid eller tau eller å stoppe deres formasjon til å begynne med.

Det er andre gode nyheter som tyder på at vi kommer nærmere til behandling av Alzheimers sykdom. En nylig re-analyse av data fra noen store, men mislykkede, kliniske studier av en amyloid-vaksine som heter solanezumab viste gunstige effekter i en undergruppe av pasienter.

En annen amyloid vaksine, aducanumab, ble nylig vist både for å fjerne amyloid og å forbedre tenkning hos mennesker med mild Alzheimers sykdom. Begge disse vaksinene blir undersøkt i Australia, og folk som ønsker å finne mer informasjon om dem, kan kontakte legen eller våre forskningslaboratorier.

Åpenbart, jo flere skudd på målet jo bedre. Suksess i utvikling av menneskelig narkotika er smertelig lav. Beregning av farmasøytisk industri tyder på at utviklingen av et nytt legemiddel er beregnet å kreve minst 10-15 år.

Til tross for svigersønnens forslag ble jeg fremdeles opptatt av jobb i dag. Mens jeg håper disse nye vaksinene er effektive, er det stor sannsynlighet for at de ikke klarer å slå sitt mål i levende mennesker, eller de vil slå målet, men i så fall få folk syk av andre grunner. Eller kanskje målet er feil helt. Så det er ikke på tide å fokusere andre steder enda.

Om forfatteren

Den ConversationPaul Maruff, professor, Florey Institutt for nevrovitenskap og mental helse

Denne artikkelen ble opprinnelig publisert på Den Conversation. Les opprinnelige artikkelen.

Relaterte bøker

at InnerSelf Market og Amazon