Genterapi kan behandle øyesykdom uten kirurgi

En gigantisk statue av et øyeeple sitter foran skyskrapere og en blå himmel

En ny genterapi kan til slutt gi en alternativ behandling for Fuchs 'endoteliale hornhinnedystrofi, en genetisk øyesykdom som rammer omtrent én av 2,000 mennesker globalt.

Foreløpig er den eneste behandlingen hornhinnetransplantasjon, en større operasjon med tilhørende risiko og potensielle komplikasjoner.

«Når du gjør en transplantasjon, utgjør du en stor forskjell for den personen, men det er en stor sak for pasienten med mange besøk, mange øyedråper, mange medbetalinger, og hvis du hadde en medisinsk behandling som ikke krevde kirurgi, det ville vært flott, sier Bala Ambati, en forskningsprofessor ved University of Oregon som ledet en åtteårig studie som involverte utviklingen av genterapien.

"Ikke bare kunne det hjelpe pasienter som trenger en transplantasjon, men det kan også hjelpe mange andre mennesker som kunne ha brukt det (hornhinnen) vev».

For studien i tidsskriftet eLife, etterforskere fokuserte på en sjelden, tidlig debut versjon av sykdommen og utførte forskningen på mus. De brukte CRISPR-Cas9, et kraftig verktøy for redigering av genomer, for å slå ut en mutant form av et protein som er assosiert med sykdommen.


 Få den siste via e-post

Ukentlig magasin Daglig Inspirasjon

Fuchs 'dystrofi oppstår når celler i hornhinnelaget kalt endotelet gradvis dør ut og stressede celler produserer strukturer kjent som guttae. Disse cellene pumper vanligvis væske fra hornhinnen for å holde den klar, men når de dør, bygges det seg opp væske, hornhinnen hovner opp og synet blir uklart eller uklart.

"Vi var i stand til å stoppe dette giftige proteinuttrykket og studere det i en musemodell," sier medforfatter Hiro Uehara, en seniorforsker ved Ambati-laboratoriet.

"Vi bekreftet at (hos mus som mottok det), var behandlingen vår i stand til å redde tap av hornhinneendotelceller, redusere guttata-lignende strukturer og bevare hornhinneendotelcellepumpefunksjonen."

Hornhinneceller er ikke-reproduserende, noe som betyr at du er født med alle cellene du noen gang vil ha, sier Ambati. En av utfordringene i studien var å bruke CRISPR genredigeringsteknologi på slike celler, en prosess som er teknisk vanskelig.

Uehara utviklet en innovativ løsning som øker nytten av CRISPR-teknologien og kan til slutt føre til behandlinger for andre sykdommer som involverer ikke-reproduserende celler, inkludert noen nevrologiske sykdommer, immunsykdommer og visse genetiske lidelser som påvirker leddene. Studien markerer første gang forskere har brukt teknikken, kalt startkodonforstyrrelse, på ikke-reproduserende celler.

"Det utvider potensielt den terapeutiske målpoolen for CRISPR-Cas-systemet til vev som ikke er i stand til celledeling," sier Ambati.

For å teste sikkerheten til behandlingen, undersøkte forskerne omkringliggende vev og andre gener for å sikre at de ikke hadde blitt negativt påvirket av behandlingen. Fremtidig forskning vil undersøke terapi hos mennesker donorhornhinner fra øyebanker og andre dyremodeller med øye for eventuell klinisk testing på mennesker.

Ytterligere medforfattere er fra Johns Hopkins University, University of Virginia, University of Utah og University of Massachusetts.

Støtte til forskningen kom fra National Institutes of Health/National Eye Institute og Research to Prevent Blindness, Inc.

kilde: University of Oregon

Om forfatteren

U. Oregon

Denne artikkelen oppsto opprinnelig på futurity

Kan hende du også liker

TILGJENGELIGE SPRÅK

English afrikaans Arabic Forenklet kinesisk) Kinesisk (tradisjonell) danish Dutch filipino Finnish Fransk German gresk hebraisk Hindi ungarsk Indonesian Italiensk Japanese Korean Malay Norwegian persian polsk Portuguese rumensk Russian Spanish swahili Swedish Thai tyrkisk ukrainsk urdu vietnamesisk

følg InnerSelf på

facebook icontwitter ikonetyoutube-ikonetinstagram ikonpintrest-ikonetrss ikon

 Få den siste via e-post

Ukentlig magasin Daglig Inspirasjon

Nye holdninger - Nye muligheter

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Copyright © 1985 - 2021 InnerSelf Publikasjoner. Alle rettigheter reservert.